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「國(guó)際代謝疾病高峰論壇」論證「健康中國(guó)2030」創(chuàng)新途徑
華領(lǐng)醫(yī)藥
2021-10-13
10295
2021年10月13日 – 中國(guó)，上海
2021年10月12日，由張江科學(xué)城主辦、華領(lǐng)醫(yī)藥承辦的「張江生命科學(xué)國(guó)際創(chuàng)新峰會(huì)——國(guó)際代謝性疾病論壇」在上海浦東隆重召開(kāi)。本次高峰論壇以「創(chuàng)新策源——共享開(kāi)放」為主題，邀請到了國(guó)際和國(guó)內(nèi)頂級(jí)代謝性疾病專(zhuān)家，聚焦代謝性疾病的全球前沿學(xué)術(shù)理論、醫(yī)藥研發(fā)趨勢(shì)和創(chuàng)新技術(shù)成果等方面，為代謝性疾病領(lǐng)域的學(xué)者、醫(yī)生及創(chuàng)新企業(yè)搭建了一個(gè)產(chǎn)學(xué)研多位一體的專(zhuān)業(yè)交流平臺(tái)。華領(lǐng)醫(yī)藥CEO、創(chuàng)始人、首席科學(xué)官陳力博士作為大會(huì)主席主持了論壇。
代謝性疾病防控：「健康中國(guó)2030」重要戰略
代謝性疾病作為影響人類(lèi)健康的一大「殺手」，其藥物研發(fā)之路一直是學(xué)術(shù)研究者和臨床專(zhuān)家關(guān)注的焦點(diǎn)。自《「健康中國(guó)2030」規(guī)劃(huà)綱要》要求實(shí)施慢性病綜合防控戰略以來(lái)，以糖尿病為代表的代謝性疾病更成為國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新的必爭(zhēng)之地。
不久前，《柳葉刀》發(fā)布的一項(xiàng)全球疾病負(fù)擔(dān)的研究報(bào)告顯示代謝性疾病的升高是全球亞健康狀態(tài)的主要原因，高血脂、高血壓、高血糖和高膽固醇症在2019年導(dǎo)致全球總健康損失了20%，比20年前提升了近一倍，也是全球大量人口死亡的主要原因。
（高鑫教授）
復旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院內(nèi)分泌科教授、博士生導(dǎo)師、復旦大學(xué)代謝疾病研究所所長(zhǎng)高鑫教授介紹說(shuō)，糖尿病是21世紀(jì)發(fā)展最快的健康問(wèn)題之一。2019年統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，全球糖尿病成人患者約有4.63億，預計(jì)到2030年會(huì)達(dá)到5.784億，2045年會(huì)達(dá)到7.002億。其中，中國(guó)是全球糖尿病患者最多的國(guó)家，2型糖尿病患者數(shù)量已經(jīng)超過(guò)1.2億，還有35.2%的糖尿病前期人群。目前，市面上雖然已經(jīng)擁有9大類(lèi)抗糖尿病藥物，但糖尿病的治療現(xiàn)狀依然堪憂，糖尿病併發(fā)症的發(fā)生率也居高不下，大血管併發(fā)症、微血管併發(fā)症、截肢、腎衰等重大生命威脅始終存在。在這樣的形勢(shì)下，不僅糖尿病患者的治療需求沒有得到滿(mǎn)足，也給個(gè)人和整個(gè)國(guó)家造成了巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，這也使得以糖尿病為代表的代謝性疾病新藥研發(fā)迫在眉睫。
代謝性疾病研究將引領(lǐng)醫(yī)藥研發(fā)新風(fēng)口
近年來(lái)，代謝性疾病基礎(chǔ)研究日漸深入，且與新藥研發(fā)及疾病診治交叉融合，並且逐漸成為學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界和投資界關(guān)注的醫(yī)藥新風(fēng)口。
（李蓬院士）
中國(guó)科學(xué)院院士、清華大學(xué)生命科學(xué)院教授、復旦大學(xué)代謝與整合生物學(xué)研究院院長(zhǎng)、國(guó)家自然科學(xué)基金委生命學(xué)部主任李蓬院士指出代謝是最基本、最核心的生命特徵，代謝紊亂是導(dǎo)致糖尿病、心腦血管疾病、肥胖等疾病的高危險(xiǎn)因素，所以將代謝方面的基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化成解決健康和疾病問(wèn)題的方案尤為重要。
作為中國(guó)代謝性疾病基礎(chǔ)研究的領(lǐng)軍人物，李院士希望她們的基礎(chǔ)研究能夠為華領(lǐng)醫(yī)藥這樣的生物技術(shù)公司提示新的研發(fā)思路。她重點(diǎn)分析了脂肪儲(chǔ)存的機(jī)制以及潛在臨床運(yùn)用，李院士還介紹了肝臟糖原代謝作為潛在藥物靶點(diǎn)的可能性，她認(rèn)為抑制胰高血糖素誘導(dǎo)的肝糖原代謝具備降低脂肪肝、促進(jìn)肝功能改善、改善腎功能、改善胰島功能的潛力。
（李佳所長(zhǎng)）
對(duì)於代謝性疾病研究方向和研發(fā)趨勢(shì)，其他與會(huì)專(zhuān)家也根據(jù)實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)提出了自己的看法。中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所所長(zhǎng)、新藥研究國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任李佳教授分享了多年來(lái)團(tuán)隊(duì)在代謝性疾病領(lǐng)域新藥研發(fā)方面的進(jìn)展，包括DPP-4抑制劑、SGLT-2抑制劑和GLP-1受體激動(dòng)劑等新藥的研發(fā)歷程，以及部分國(guó)內(nèi)同類(lèi)創(chuàng)新藥的優(yōu)勢(shì)。根據(jù)團(tuán)隊(duì)的研究經(jīng)驗(yàn)，他認(rèn)為腸道很有可能成為下一個(gè)代謝性疾病領(lǐng)域的研發(fā)風(fēng)口。
（李小英教授）
復旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院內(nèi)分泌科主任、復旦大學(xué)代謝分子醫(yī)學(xué)教育部重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì)副主任委員李小英教授則十分看好脂代謝和果糖激酶等領(lǐng)域的研究，他總結(jié)了多年來(lái)對(duì)於非酒精性脂肪肝發(fā)生機(jī)制、果糖對(duì)代謝的影響、2型糖尿病的肝源性機(jī)制、肥胖與糖尿病的臨床幹預等方面基礎(chǔ)研究和臨床研究，並提出了「糖尿病肝源」的機(jī)制概念，指出糖尿病與脂肪肝間存在著密切關(guān)係，應(yīng)該給予重點(diǎn)關(guān)注。他還強(qiáng)調(diào)了強(qiáng)化生活方式對(duì)於緩解2型糖尿病具有積極作用，倡導(dǎo)建立糖尿病智慧管理體系對(duì)糖尿病患者進(jìn)行科學(xué)管理。
GK：從源頭上治理糖尿病
與腫瘤領(lǐng)域的「扎堆」現(xiàn)象不同，儘管糖尿病一直被視為代謝性疾病乃至整個(gè)新藥研發(fā)領(lǐng)域的黃金賽道，但是自2012年SGLT-2抑制劑達(dá)格列淨上市以來(lái)，近10年時(shí)間都沒有具有全球影響力的糖尿病首創(chuàng)新藥誕生。這也不難看出糖尿病新藥研發(fā)的難度，巨大的挑戰往往伴隨著顛覆性機(jī)遇的出現(xiàn)，與會(huì)專(zhuān)家不約而同地將目光聚焦於葡萄糖激酶（GK）這一靶點(diǎn)，南京先進(jìn)生物技術(shù)與生命科學(xué)研究院副院長(zhǎng)、美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)佩勒曼醫(yī)學(xué)院糖尿病、肥胖和代謝研究所成員、美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)(ADA)專(zhuān)業(yè)委員李長(zhǎng)紅博士甚至斷言，GKA藥物能夠針對(duì)2型糖尿病的根本病因從源頭上對(duì)其進(jìn)行治療。
（李長(zhǎng)紅博士）
李博士多年來(lái)跟隨國(guó)際內(nèi)分泌學(xué)專(zhuān)家Franz Matschinsky教授進(jìn)行GK研究。1960年代，Matschinsky教授在全球範圍內(nèi)最早提出GK作為人體葡萄糖傳感器的概念，提升了科學(xué)界對(duì)健康人和糖尿病患者體內(nèi)β細(xì)胞功能和胰島素早相分泌相關(guān)性的認(rèn)識，並引起了全球科學(xué)家對(duì)GKA藥物研發(fā)的熱潮，他也因此獲得了1995年美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)Banting獎(jiǎng)和2020年國(guó)際內(nèi)分泌領(lǐng)域最高獎(jiǎng)項(xiàng)Rolf Luft獎(jiǎng)。
GK是人體血糖穩(wěn)態(tài)調(diào)控中的核心靶點(diǎn)，是人體內(nèi)的葡萄糖傳感器，在肝臟、胰腺、腸道和大腦中都有分布，GK在胰島各細(xì)胞和在日常血糖穩(wěn)態(tài)調(diào)節(jié)中發(fā)揮關(guān)鍵作用、GK表達(dá)降低與2型糖尿病人胰島功能受損之間存在密切關(guān)係，激活GK功能能夠修復2型糖尿病人受損的胰島功能。
GK治療糖尿病的優(yōu)勢(shì)顯而易見(jiàn)。因此自2003年，Matschinsky教授與羅氏公布了小分子GK異位調(diào)控激活劑的重大發(fā)現(xiàn)，發(fā)現(xiàn)通過(guò)改變GK活性，達(dá)到治療糖尿病的目的，全球各大藥企先後投入研發(fā)。但自從默克的MK-0941臨床試驗(yàn)失敗後，大藥企紛紛退潮，經(jīng)歷了近20年研發(fā)歷程，目前累積有20餘個(gè)GKA進(jìn)入臨床研究，但只有華領(lǐng)醫(yī)藥的多格列艾汀成功進(jìn)入並完成III期臨床研究，並於今年4月率先獲得NDA受理。
李博士重點(diǎn)分析了多格列艾汀能夠取得成功的原因，其優(yōu)勢(shì)就在於獨(dú)特的化學(xué)結(jié)構(gòu)和酶動(dòng)力學(xué)特徵，多格列艾汀作用於肝臟和胰腺雙功能，能增加激酶的最大工作效率Vmax，通過(guò)精準(zhǔn)的劑量選擇，使得激酶達(dá)到臨床上最理想的調(diào)控狀態(tài)，又不會(huì)產(chǎn)生毒副作用。他又提到了今年9月研究者公布的一項(xiàng)有關(guān)多格列艾汀在糖尿病緩解方面作用的DREAM研究，研究顯示，受試者52周糖尿病緩解率為65.2%，李博士認(rèn)為這也進(jìn)一步說(shuō)明了GKA具有從源頭上治療糖尿病的潛力。
作為多格列艾汀臨床研究者之一和臨床醫(yī)生，高鑫院長(zhǎng)也高度肯定了多格列艾汀的臨床試驗(yàn)結(jié)果，她介紹，多格列艾汀單藥治療和聯(lián)合用藥方面均具有臨床優(yōu)勢(shì)，可以有效改善胰島素早相分泌，改善β細(xì)胞功能和胰島素抵抗，為糖尿病藥物的開(kāi)發(fā)和臨床應(yīng)用方案開(kāi)闢一個(gè)全新的方案。她也非常認(rèn)可多格列艾汀在糖尿病緩解方面的潛力，認(rèn)為這對(duì)於提高患者的依從性具有積極意義。她希望華領(lǐng)未來(lái)能夠繼續(xù)開(kāi)展關(guān)於糖尿病緩解等方面的研究。
代謝性疾病從原創(chuàng)新藥到個(gè)性化治療
對(duì)於未來(lái)的醫(yī)藥創(chuàng)新道路，與會(huì)專(zhuān)家也提出了各自的思考和展望，「原創(chuàng)新藥」和「個(gè)性化治療」成為兩(liǎng)個(gè)關(guān)鍵詞。
李佳所長(zhǎng)指出，中國(guó)新藥研發(fā)麵臨著從模仿創(chuàng)新向原始創(chuàng)新跨越的新要求，以新靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)、新生物標(biāo)誌物發(fā)現(xiàn)、新分子實(shí)體發(fā)現(xiàn)、組合藥物研究和快捷成藥性研究五大科技為核心的原創(chuàng)新藥研發(fā)大變革正在深入發(fā)展。儘管我國(guó)原創(chuàng)新藥早期研發(fā)關(guān)鍵技術(shù)尚未取得突破，原創(chuàng)新藥早期研發(fā)的完整創(chuàng)新鏈條還在路上，但是在first-in-class新藥研發(fā)方面已經(jīng)湧現(xiàn)出了像華領(lǐng)醫(yī)藥多格列艾汀這樣的中國(guó)首發(fā)的全球首創(chuàng)新藥，而first-in-class正代表了中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來(lái)的發(fā)展趨勢(shì)。他最後強(qiáng)調(diào)協(xié)同合作在科研工作中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，在合作的同時(shí)，更要堅(jiān)持以創(chuàng)新為驅動(dòng)力。
國(guó)際內(nèi)分泌專(zhuān)家、香港中文大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、香港糖尿病與肥胖症研究所創(chuàng)始主任、2019年ADA科學(xué)年會(huì)最高獎(jiǎng)項(xiàng)Harold Rifkin獎(jiǎng)獲獎(jiǎng)者Juliana Chan教授則十分強(qiáng)調(diào)糖尿病的個(gè)性化治療和管理。早在1995年，陳教授就在香港成立了糖尿病註冊(cè)登記系統(tǒng)，以確定糖尿病的遺傳學(xué)、成因、發(fā)展軌跡和後果，並利用這些數(shù)據(jù)為患者提供個(gè)性化治療，使危重疾病及過(guò)早死亡個(gè)案減少了一半。2007年，陳教授又成立了基於網(wǎng)絡(luò)的亞洲糖尿病聯(lián)合評(píng)估(JADE)平臺(tái)，在亞洲推行糖尿病個(gè)性化治療和合作研究。
（Juliana Chan 教授現(xiàn)場(chǎng)視頻連線(xiàn)）
陳教授指出，早期發(fā)現(xiàn)、預防和控制糖尿病是全球各國(guó)努力減少非傳染性疾病負(fù)擔(dān)的關(guān)鍵，而糖尿病受到遺傳、圍產(chǎn)期、環(huán)境、生活方式和社會(huì)經(jīng)濟(jì)等多維度因素的影響。她分析了具有不同疾病特徵的糖尿病患者案例，並認(rèn)為利用生物標(biāo)記物、基因特徵等對(duì)糖尿病患者進(jìn)行分型管理有利於做出更加有效的糖尿病預防和診斷，並實(shí)現(xiàn)糖尿病個(gè)性化治療，而以多格列艾汀為代表的GKA藥物有望取得突破，成為精準(zhǔn)治療的降糖藥物。
李長(zhǎng)紅博士對(duì)此也非常認(rèn)同，他表示多格列艾汀進(jìn)入臨床應(yīng)用以後，應(yīng)該在每個(gè)患者身上都強(qiáng)調(diào)個(gè)體化的原則，運(yùn)用各種參數(shù)綜合判斷使用劑量和方案。李蓬院士則表示，如何利用人工智慧診斷疾病病程，建立精準(zhǔn)識別系統(tǒng)，應(yīng)該是未來(lái)代謝性疾病關(guān)注的重要問(wèn)題。
（陳力博士）
事實(shí)上，個(gè)性化治療也是華領(lǐng)醫(yī)藥未來(lái)發(fā)展的重要方向。陳力博士表示，人類(lèi)的健康管理是一項(xiàng)系統(tǒng)性工作，系統(tǒng)整合則需要信息化和人工智慧等手段，未來(lái)科技成果的轉(zhuǎn)化一定是建立在智慧醫(yī)療、精準(zhǔn)醫(yī)療的基礎(chǔ)上。目前，華領(lǐng)醫(yī)藥正在探索如何通過(guò)機(jī)器學(xué)習(xí)和判斷，將2型糖尿病分成了多個(gè)亞型，針對(duì)不同分型在臨床中可選擇聯(lián)合其他降糖藥以更好地實(shí)現(xiàn)2型糖尿病的個(gè)性化管理和治療。華領(lǐng)醫(yī)藥也希望打造一個(gè)慢病管理平臺(tái)，幫助醫(yī)生通過(guò)人工智慧手段，對(duì)患者的疾病狀態(tài)做出科學(xué)描述，患者則可以通過(guò)平臺(tái)，對(duì)自身用藥方案、飲食、運(yùn)動(dòng)等進(jìn)行科學(xué)管理，構(gòu)建一個(gè)醫(yī)患互動(dòng)的慢性病管理平臺(tái)。
本屆高峰論壇在熱烈的討論氛圍下順利落幕，論壇的成功舉辦加深了醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域對(duì)我國(guó)和全球代謝性疾病創(chuàng)新發(fā)展和研發(fā)趨勢(shì)的了解，為促進(jìn)代謝性疾病創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化搭建了一個(gè)思想碰撞的平臺(tái)。陳力博士最後表示，希望華領(lǐng)能繼續(xù)做連接基礎(chǔ)研究與臨床方案的重要橋梁，隨著中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，各級(jí)政府、投資機(jī)構(gòu)、科研機(jī)構(gòu)和產(chǎn)業(yè)鏈相關(guān)企業(yè)對(duì)企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)需求和方向的理解日益深入，能夠與更多具備國(guó)際視野的專(zhuān)家密切合作，爭(zhēng)取將更多代謝領(lǐng)域領(lǐng)先的科學(xué)概念轉(zhuǎn)化為老百姓需要的臨床用藥，引領(lǐng)中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)走向世界前沿。
關(guān)於多格列艾汀
多格列艾汀(dorzagliatin)是一款在研的全球首創(chuàng)雙作用的葡萄糖激酶激活劑，旨在通過(guò)恢復2型糖尿病患者的血糖穩(wěn)態(tài)來(lái)控制糖尿病漸進(jìn)性退變性疾病發(fā)展。通過(guò)修復葡萄糖激酶的葡萄糖傳感器功能的缺陷，多格列艾汀具有恢復2型糖尿病患者受損的胰島素和GLP-1分泌的潛力，有望作為該疾病源頭治療的基石藥物。目前，公司已經(jīng)完成多格列艾汀單藥治療和與二甲雙胍聯(lián)合用藥的兩(liǎng)項(xiàng)III期註冊(cè)臨床研究，以及與DPP-4抑制劑西格列汀和SGLT-2抑制劑恩格列淨的聯(lián)合用藥機(jī)制協(xié)同性研究。公司已獲得由上海市藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的多格列艾汀《藥品生產(chǎn)許可證》，並已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的新藥上市申請受理，以早日實(shí)現(xiàn)多格列艾汀的「全球首創(chuàng)，中國(guó)首發(fā)」，造福廣(guǎng)大糖尿病患者。
關(guān)於華領(lǐng)
華領(lǐng)醫(yī)藥是一家立足中國(guó)，針對(duì)全球糖尿病患者尚未滿(mǎn)足的臨床需求，研發(fā)全球原創(chuàng)新藥的生物技術(shù)公司。華領(lǐng)醫(yī)藥匯聚全球高端人才和科技資源，以國(guó)際領(lǐng)先生物醫(yī)藥投資團(tuán)隊(duì)為依託，成功將一款全球首創(chuàng)2型糖尿病口服新藥推進(jìn)到NDA階段。目前，公司已經(jīng)在中國(guó)完成兩(liǎng)項(xiàng)多格列艾汀III期註冊(cè)臨床研究。公司已啟動(dòng)藥品全生命周期管理相關(guān)臨床試驗(yàn)，並拓展糖尿病個(gè)性化治療和管理的先進(jìn)理念。通過(guò)與中國(guó)和全世界範圍內(nèi)的糖尿病領(lǐng)域專(zhuān)家和機(jī)構(gòu)的密切合作，華領(lǐng)醫(yī)藥將為全世界糖尿病患者帶來(lái)全新的治療方案。
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2021年10月13日 – 中國(guó)，上海
2021年10月12日，由張江科學(xué)城主辦、華領(lǐng)醫(yī)藥承辦的「張江生命科學(xué)國(guó)際創(chuàng)新峰會(huì)——國(guó)際代謝性疾病論壇」在上海浦東隆重召開(kāi)。本次高峰論壇以「創(chuàng)新策源——共享開(kāi)放」為主題，邀請到了國(guó)際和國(guó)內(nèi)頂級(jí)代謝性疾病專(zhuān)家，聚焦代謝性疾病的全球前沿學(xué)術(shù)理論、醫(yī)藥研發(fā)趨勢(shì)和創(chuàng)新技術(shù)成果等方面，為代謝性疾病領(lǐng)域的學(xué)者、醫(yī)生及創(chuàng)新企業(yè)搭建了一個(gè)產(chǎn)學(xué)研多位一體的專(zhuān)業(yè)交流平臺(tái)。華領(lǐng)醫(yī)藥CEO、創(chuàng)始人、首席科學(xué)官陳力博士作為大會(huì)主席主持了論壇。
代謝性疾病防控：「健康中國(guó)2030」重要戰略
代謝性疾病作為影響人類(lèi)健康的一大「殺手」，其藥物研發(fā)之路一直是學(xué)術(shù)研究者和臨床專(zhuān)家關(guān)注的焦點(diǎn)。自《「健康中國(guó)2030」規(guī)劃(huà)綱要》要求實(shí)施慢性病綜合防控戰略以來(lái)，以糖尿病為代表的代謝性疾病更成為國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥企業(yè)創(chuàng)新的必爭(zhēng)之地。
不久前，《柳葉刀》發(fā)布的一項(xiàng)全球疾病負(fù)擔(dān)的研究報(bào)告顯示代謝性疾病的升高是全球亞健康狀態(tài)的主要原因，高血脂、高血壓、高血糖和高膽固醇症在2019年導(dǎo)致全球總健康損失了20%，比20年前提升了近一倍，也是全球大量人口死亡的主要原因。
（高鑫教授）
復旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院內(nèi)分泌科教授、博士生導(dǎo)師、復旦大學(xué)代謝疾病研究所所長(zhǎng)高鑫教授介紹說(shuō)，糖尿病是21世紀(jì)發(fā)展最快的健康問(wèn)題之一。2019年統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，全球糖尿病成人患者約有4.63億，預計(jì)到2030年會(huì)達(dá)到5.784億，2045年會(huì)達(dá)到7.002億。其中，中國(guó)是全球糖尿病患者最多的國(guó)家，2型糖尿病患者數(shù)量已經(jīng)超過(guò)1.2億，還有35.2%的糖尿病前期人群。目前，市面上雖然已經(jīng)擁有9大類(lèi)抗糖尿病藥物，但糖尿病的治療現(xiàn)狀依然堪憂，糖尿病併發(fā)症的發(fā)生率也居高不下，大血管併發(fā)症、微血管併發(fā)症、截肢、腎衰等重大生命威脅始終存在。在這樣的形勢(shì)下，不僅糖尿病患者的治療需求沒有得到滿(mǎn)足，也給個(gè)人和整個(gè)國(guó)家造成了巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，這也使得以糖尿病為代表的代謝性疾病新藥研發(fā)迫在眉睫。
代謝性疾病研究將引領(lǐng)醫(yī)藥研發(fā)新風(fēng)口
近年來(lái)，代謝性疾病基礎(chǔ)研究日漸深入，且與新藥研發(fā)及疾病診治交叉融合，並且逐漸成為學(xué)術(shù)界、產(chǎn)業(yè)界和投資界關(guān)注的醫(yī)藥新風(fēng)口。
（李蓬院士）
中國(guó)科學(xué)院院士、清華大學(xué)生命科學(xué)院教授、復旦大學(xué)代謝與整合生物學(xué)研究院院長(zhǎng)、國(guó)家自然科學(xué)基金委生命學(xué)部主任李蓬院士指出代謝是最基本、最核心的生命特徵，代謝紊亂是導(dǎo)致糖尿病、心腦血管疾病、肥胖等疾病的高危險(xiǎn)因素，所以將代謝方面的基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化成解決健康和疾病問(wèn)題的方案尤為重要。
作為中國(guó)代謝性疾病基礎(chǔ)研究的領(lǐng)軍人物，李院士希望她們的基礎(chǔ)研究能夠為華領(lǐng)醫(yī)藥這樣的生物技術(shù)公司提示新的研發(fā)思路。她重點(diǎn)分析了脂肪儲(chǔ)存的機(jī)制以及潛在臨床運(yùn)用，李院士還介紹了肝臟糖原代謝作為潛在藥物靶點(diǎn)的可能性，她認(rèn)為抑制胰高血糖素誘導(dǎo)的肝糖原代謝具備降低脂肪肝、促進(jìn)肝功能改善、改善腎功能、改善胰島功能的潛力。
（李佳所長(zhǎng)）
對(duì)於代謝性疾病研究方向和研發(fā)趨勢(shì)，其他與會(huì)專(zhuān)家也根據(jù)實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)提出了自己的看法。中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所所長(zhǎng)、新藥研究國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任李佳教授分享了多年來(lái)團(tuán)隊(duì)在代謝性疾病領(lǐng)域新藥研發(fā)方面的進(jìn)展，包括DPP-4抑制劑、SGLT-2抑制劑和GLP-1受體激動(dòng)劑等新藥的研發(fā)歷程，以及部分國(guó)內(nèi)同類(lèi)創(chuàng)新藥的優(yōu)勢(shì)。根據(jù)團(tuán)隊(duì)的研究經(jīng)驗(yàn)，他認(rèn)為腸道很有可能成為下一個(gè)代謝性疾病領(lǐng)域的研發(fā)風(fēng)口。
（李小英教授）
復旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院內(nèi)分泌科主任、復旦大學(xué)代謝分子醫(yī)學(xué)教育部重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)糖尿病學(xué)分會(huì)副主任委員李小英教授則十分看好脂代謝和果糖激酶等領(lǐng)域的研究，他總結(jié)了多年來(lái)對(duì)於非酒精性脂肪肝發(fā)生機(jī)制、果糖對(duì)代謝的影響、2型糖尿病的肝源性機(jī)制、肥胖與糖尿病的臨床幹預等方面基礎(chǔ)研究和臨床研究，並提出了「糖尿病肝源」的機(jī)制概念，指出糖尿病與脂肪肝間存在著密切關(guān)係，應(yīng)該給予重點(diǎn)關(guān)注。他還強(qiáng)調(diào)了強(qiáng)化生活方式對(duì)於緩解2型糖尿病具有積極作用，倡導(dǎo)建立糖尿病智慧管理體系對(duì)糖尿病患者進(jìn)行科學(xué)管理。
GK：從源頭上治理糖尿病
與腫瘤領(lǐng)域的「扎堆」現(xiàn)象不同，儘管糖尿病一直被視為代謝性疾病乃至整個(gè)新藥研發(fā)領(lǐng)域的黃金賽道，但是自2012年SGLT-2抑制劑達(dá)格列淨上市以來(lái)，近10年時(shí)間都沒有具有全球影響力的糖尿病首創(chuàng)新藥誕生。這也不難看出糖尿病新藥研發(fā)的難度，巨大的挑戰往往伴隨著顛覆性機(jī)遇的出現(xiàn)，與會(huì)專(zhuān)家不約而同地將目光聚焦於葡萄糖激酶（GK）這一靶點(diǎn)，南京先進(jìn)生物技術(shù)與生命科學(xué)研究院副院長(zhǎng)、美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)佩勒曼醫(yī)學(xué)院糖尿病、肥胖和代謝研究所成員、美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)(ADA)專(zhuān)業(yè)委員李長(zhǎng)紅博士甚至斷言，GKA藥物能夠針對(duì)2型糖尿病的根本病因從源頭上對(duì)其進(jìn)行治療。
（李長(zhǎng)紅博士）
李博士多年來(lái)跟隨國(guó)際內(nèi)分泌學(xué)專(zhuān)家Franz Matschinsky教授進(jìn)行GK研究。1960年代，Matschinsky教授在全球範圍內(nèi)最早提出GK作為人體葡萄糖傳感器的概念，提升了科學(xué)界對(duì)健康人和糖尿病患者體內(nèi)β細(xì)胞功能和胰島素早相分泌相關(guān)性的認(rèn)識，並引起了全球科學(xué)家對(duì)GKA藥物研發(fā)的熱潮，他也因此獲得了1995年美國(guó)糖尿病協(xié)會(huì)Banting獎(jiǎng)和2020年國(guó)際內(nèi)分泌領(lǐng)域最高獎(jiǎng)項(xiàng)Rolf Luft獎(jiǎng)。
GK是人體血糖穩(wěn)態(tài)調(diào)控中的核心靶點(diǎn)，是人體內(nèi)的葡萄糖傳感器，在肝臟、胰腺、腸道和大腦中都有分布，GK在胰島各細(xì)胞和在日常血糖穩(wěn)態(tài)調(diào)節(jié)中發(fā)揮關(guān)鍵作用、GK表達(dá)降低與2型糖尿病人胰島功能受損之間存在密切關(guān)係，激活GK功能能夠修復2型糖尿病人受損的胰島功能。
GK治療糖尿病的優(yōu)勢(shì)顯而易見(jiàn)。因此自2003年，Matschinsky教授與羅氏公布了小分子GK異位調(diào)控激活劑的重大發(fā)現(xiàn)，發(fā)現(xiàn)通過(guò)改變GK活性，達(dá)到治療糖尿病的目的，全球各大藥企先後投入研發(fā)。但自從默克的MK-0941臨床試驗(yàn)失敗後，大藥企紛紛退潮，經(jīng)歷了近20年研發(fā)歷程，目前累積有20餘個(gè)GKA進(jìn)入臨床研究，但只有華領(lǐng)醫(yī)藥的多格列艾汀成功進(jìn)入並完成III期臨床研究，並於今年4月率先獲得NDA受理。
李博士重點(diǎn)分析了多格列艾汀能夠取得成功的原因，其優(yōu)勢(shì)就在於獨(dú)特的化學(xué)結(jié)構(gòu)和酶動(dòng)力學(xué)特徵，多格列艾汀作用於肝臟和胰腺雙功能，能增加激酶的最大工作效率Vmax，通過(guò)精準(zhǔn)的劑量選擇，使得激酶達(dá)到臨床上最理想的調(diào)控狀態(tài)，又不會(huì)產(chǎn)生毒副作用。他又提到了今年9月研究者公布的一項(xiàng)有關(guān)多格列艾汀在糖尿病緩解方面作用的DREAM研究，研究顯示，受試者52周糖尿病緩解率為65.2%，李博士認(rèn)為這也進(jìn)一步說(shuō)明了GKA具有從源頭上治療糖尿病的潛力。
作為多格列艾汀臨床研究者之一和臨床醫(yī)生，高鑫院長(zhǎng)也高度肯定了多格列艾汀的臨床試驗(yàn)結(jié)果，她介紹，多格列艾汀單藥治療和聯(lián)合用藥方面均具有臨床優(yōu)勢(shì)，可以有效改善胰島素早相分泌，改善β細(xì)胞功能和胰島素抵抗，為糖尿病藥物的開(kāi)發(fā)和臨床應(yīng)用方案開(kāi)闢一個(gè)全新的方案。她也非常認(rèn)可多格列艾汀在糖尿病緩解方面的潛力，認(rèn)為這對(duì)於提高患者的依從性具有積極意義。她希望華領(lǐng)未來(lái)能夠繼續(xù)開(kāi)展關(guān)於糖尿病緩解等方面的研究。
代謝性疾病從原創(chuàng)新藥到個(gè)性化治療
對(duì)於未來(lái)的醫(yī)藥創(chuàng)新道路，與會(huì)專(zhuān)家也提出了各自的思考和展望，「原創(chuàng)新藥」和「個(gè)性化治療」成為兩(liǎng)個(gè)關(guān)鍵詞。
李佳所長(zhǎng)指出，中國(guó)新藥研發(fā)麵臨著從模仿創(chuàng)新向原始創(chuàng)新跨越的新要求，以新靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)、新生物標(biāo)誌物發(fā)現(xiàn)、新分子實(shí)體發(fā)現(xiàn)、組合藥物研究和快捷成藥性研究五大科技為核心的原創(chuàng)新藥研發(fā)大變革正在深入發(fā)展。儘管我國(guó)原創(chuàng)新藥早期研發(fā)關(guān)鍵技術(shù)尚未取得突破，原創(chuàng)新藥早期研發(fā)的完整創(chuàng)新鏈條還在路上，但是在first-in-class新藥研發(fā)方面已經(jīng)湧現(xiàn)出了像華領(lǐng)醫(yī)藥多格列艾汀這樣的中國(guó)首發(fā)的全球首創(chuàng)新藥，而first-in-class正代表了中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來(lái)的發(fā)展趨勢(shì)。他最後強(qiáng)調(diào)協(xié)同合作在科研工作中發(fā)揮著關(guān)鍵作用，在合作的同時(shí)，更要堅(jiān)持以創(chuàng)新為驅動(dòng)力。
國(guó)際內(nèi)分泌專(zhuān)家、香港中文大學(xué)醫(yī)學(xué)院教授、香港糖尿病與肥胖症研究所創(chuàng)始主任、2019年ADA科學(xué)年會(huì)最高獎(jiǎng)項(xiàng)Harold Rifkin獎(jiǎng)獲獎(jiǎng)者Juliana Chan教授則十分強(qiáng)調(diào)糖尿病的個(gè)性化治療和管理。早在1995年，陳教授就在香港成立了糖尿病註冊(cè)登記系統(tǒng)，以確定糖尿病的遺傳學(xué)、成因、發(fā)展軌跡和後果，並利用這些數(shù)據(jù)為患者提供個(gè)性化治療，使危重疾病及過(guò)早死亡個(gè)案減少了一半。2007年，陳教授又成立了基於網(wǎng)絡(luò)的亞洲糖尿病聯(lián)合評(píng)估(JADE)平臺(tái)，在亞洲推行糖尿病個(gè)性化治療和合作研究。
（Juliana Chan 教授現(xiàn)場(chǎng)視頻連線(xiàn)）
陳教授指出，早期發(fā)現(xiàn)、預防和控制糖尿病是全球各國(guó)努力減少非傳染性疾病負(fù)擔(dān)的關(guān)鍵，而糖尿病受到遺傳、圍產(chǎn)期、環(huán)境、生活方式和社會(huì)經(jīng)濟(jì)等多維度因素的影響。她分析了具有不同疾病特徵的糖尿病患者案例，並認(rèn)為利用生物標(biāo)記物、基因特徵等對(duì)糖尿病患者進(jìn)行分型管理有利於做出更加有效的糖尿病預防和診斷，並實(shí)現(xiàn)糖尿病個(gè)性化治療，而以多格列艾汀為代表的GKA藥物有望取得突破，成為精準(zhǔn)治療的降糖藥物。
李長(zhǎng)紅博士對(duì)此也非常認(rèn)同，他表示多格列艾汀進(jìn)入臨床應(yīng)用以後，應(yīng)該在每個(gè)患者身上都強(qiáng)調(diào)個(gè)體化的原則，運(yùn)用各種參數(shù)綜合判斷使用劑量和方案。李蓬院士則表示，如何利用人工智慧診斷疾病病程，建立精準(zhǔn)識別系統(tǒng)，應(yīng)該是未來(lái)代謝性疾病關(guān)注的重要問(wèn)題。
（陳力博士）
事實(shí)上，個(gè)性化治療也是華領(lǐng)醫(yī)藥未來(lái)發(fā)展的重要方向。陳力博士表示，人類(lèi)的健康管理是一項(xiàng)系統(tǒng)性工作，系統(tǒng)整合則需要信息化和人工智慧等手段，未來(lái)科技成果的轉(zhuǎn)化一定是建立在智慧醫(yī)療、精準(zhǔn)醫(yī)療的基礎(chǔ)上。目前，華領(lǐng)醫(yī)藥正在探索如何通過(guò)機(jī)器學(xué)習(xí)和判斷，將2型糖尿病分成了多個(gè)亞型，針對(duì)不同分型在臨床中可選擇聯(lián)合其他降糖藥以更好地實(shí)現(xiàn)2型糖尿病的個(gè)性化管理和治療。華領(lǐng)醫(yī)藥也希望打造一個(gè)慢病管理平臺(tái)，幫助醫(yī)生通過(guò)人工智慧手段，對(duì)患者的疾病狀態(tài)做出科學(xué)描述，患者則可以通過(guò)平臺(tái)，對(duì)自身用藥方案、飲食、運(yùn)動(dòng)等進(jìn)行科學(xué)管理，構(gòu)建一個(gè)醫(yī)患互動(dòng)的慢性病管理平臺(tái)。
本屆高峰論壇在熱烈的討論氛圍下順利落幕，論壇的成功舉辦加深了醫(yī)藥創(chuàng)新領(lǐng)域對(duì)我國(guó)和全球代謝性疾病創(chuàng)新發(fā)展和研發(fā)趨勢(shì)的了解，為促進(jìn)代謝性疾病創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化搭建了一個(gè)思想碰撞的平臺(tái)。陳力博士最後表示，希望華領(lǐng)能繼續(xù)做連接基礎(chǔ)研究與臨床方案的重要橋梁，隨著中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，各級(jí)政府、投資機(jī)構(gòu)、科研機(jī)構(gòu)和產(chǎn)業(yè)鏈相關(guān)企業(yè)對(duì)企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)需求和方向的理解日益深入，能夠與更多具備國(guó)際視野的專(zhuān)家密切合作，爭(zhēng)取將更多代謝領(lǐng)域領(lǐng)先的科學(xué)概念轉(zhuǎn)化為老百姓需要的臨床用藥，引領(lǐng)中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)走向世界前沿。
關(guān)於多格列艾汀
多格列艾汀(dorzagliatin)是一款在研的全球首創(chuàng)雙作用的葡萄糖激酶激活劑，旨在通過(guò)恢復2型糖尿病患者的血糖穩(wěn)態(tài)來(lái)控制糖尿病漸進(jìn)性退變性疾病發(fā)展。通過(guò)修復葡萄糖激酶的葡萄糖傳感器功能的缺陷，多格列艾汀具有恢復2型糖尿病患者受損的胰島素和GLP-1分泌的潛力，有望作為該疾病源頭治療的基石藥物。目前，公司已經(jīng)完成多格列艾汀單藥治療和與二甲雙胍聯(lián)合用藥的兩(liǎng)項(xiàng)III期註冊(cè)臨床研究，以及與DPP-4抑制劑西格列汀和SGLT-2抑制劑恩格列淨的聯(lián)合用藥機(jī)制協(xié)同性研究。公司已獲得由上海市藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的多格列艾汀《藥品生產(chǎn)許可證》，並已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的新藥上市申請受理，以早日實(shí)現(xiàn)多格列艾汀的「全球首創(chuàng)，中國(guó)首發(fā)」，造福廣(guǎng)大糖尿病患者。
關(guān)於華領(lǐng)
華領(lǐng)醫(yī)藥是一家立足中國(guó)，針對(duì)全球糖尿病患者尚未滿(mǎn)足的臨床需求，研發(fā)全球原創(chuàng)新藥的生物技術(shù)公司。華領(lǐng)醫(yī)藥匯聚全球高端人才和科技資源，以國(guó)際領(lǐng)先生物醫(yī)藥投資團(tuán)隊(duì)為依託，成功將一款全球首創(chuàng)2型糖尿病口服新藥推進(jìn)到NDA階段。目前，公司已經(jīng)在中國(guó)完成兩(liǎng)項(xiàng)多格列艾汀III期註冊(cè)臨床研究。公司已啟動(dòng)藥品全生命周期管理相關(guān)臨床試驗(yàn)，並拓展糖尿病個(gè)性化治療和管理的先進(jìn)理念。通過(guò)與中國(guó)和全世界範圍內(nèi)的糖尿病領(lǐng)域專(zhuān)家和機(jī)構(gòu)的密切合作，華領(lǐng)醫(yī)藥將為全世界糖尿病患者帶來(lái)全新的治療方案。
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